Was Compassionate Drogenkonsum bedeutet für Krebspatienten und Onkologen

Wie können Sie mitfühlend Drogenkonsum eines Investigational Drug bekommen?

Was ist mit barmherzigen Drogenkonsum für Krebspatienten gemeint? Denke über diese Fragen nach:

Was passiert, wenn nur eine Behandlung untersucht wird, die Ihnen helfen könnte, aber Sie die Zulassungsvoraussetzungen für klinische Studien nicht erfüllen? Was ist, wenn Sie alle alternativen Behandlungen außer einer vielversprechenden Behandlung, die noch nicht von der FDA genehmigt wurde, durchgefallen sind?

Wenn dies der Fall ist, hat die FDA einen Backup-Plan eingerichtet. Dies nennt man die Ausnahmeregelung für den Umgang mit Menschen mit besonderen Bedürfnissen oder den erweiterten Zugang zu Prüfmedikamenten.

Was ist der Sinn und Zweck von "Compassionate Drug Use?"

Mitfühlender Drogenkonsum bezieht sich auf die Verwendung eines Prüfpräparats (experimentelle Substanz) oder eines Medizinprodukts (eines noch nicht von der FDA zugelassenen) außerhalb einer klinischen Studie zur Behandlung, wenn keine alternative zufriedenstellende Behandlung verfügbar ist. Vor der Zulassung durch die FDA kann ein Prüfpräparat in den Vereinigten Staaten weder verkauft noch vermarktet werden.

Was ist ein Investigational New Drug (IND)? - Überprüfung der klinischen Studien und des Prozesses der FDA-Zulassung

Vor der Erörterung des mitfühlenden Drogenkonsums kann es hilfreich sein, den Prozess eines neuen Arzneimittels oder einer neuen Behandlungsmethode zu unterstützen und zu beschreiben, die letztendlich vom FDA-Zulassungsverfahren für die allgemeine Öffentlichkeit abgelehnt oder genehmigt wird. Für diese Diskussion werde ich den Prozess auf Medikamente allein beschränken.

Der erste Schritt, den Forscher bei der Beurteilung einer möglichen Medikation verwenden, sind nicht-menschliche Studien. Neue Medikamente in dieser Umgebung werden entweder an Krebszellen getestet, die in einer Schale im Labor gezüchtet werden, oder an anderen Tieren, wie Mäusen. Wenn diese Studien als ausreichend vollständig betrachtet werden, durchlaufen die menschlichen Tests 3 Phasen klinischer Studien .

Klinische Studien der Phase 1 werden an einer kleinen Anzahl von Menschen durchgeführt und sollen die Frage beantworten: "Ist das Medikament sicher?" Phase-2-Studien sind der nächste Schritt, um die Frage zu beantworten: "Funktioniert die Behandlung?" Die letzte Stufe vor der FDA-Zulassung (oder Abstoßung) sind klinische Phase-III-Studien, die zur Beantwortung der Frage verwendet wurden: "Läuft die Behandlung besser als bei Standard-zugelassenen Behandlungen oder mit weniger Nebenwirkungen?"

Bei Verwendung dieses Szenarios wäre der mitfühlende Drogenkonsum die Verwendung eines Medikaments, das sich vor der Zulassung durch die FDA in einer der Phasen klinischer Studien befindet, jedoch nicht als Teilnehmer an einer der klinischen Studien.

Wann könnte sich jemand für einen barmherzigen Drogenkonsum (Compassionate Use Exemption) qualifizieren?

Im Idealfall würden Krebspatienten, die von einem neuen Prüfpräparat (IND) profitieren könnten, in eine aktive klinische Studie aufgenommen, die dieses Medikament untersucht . Das heißt, einige Personen, die von einem untersuchten Medikament profitieren könnten, passen aus Gründen wie dem Alter, früheren Behandlungen, dem Leistungsstatus oder anderen Ausschlussbedingungen möglicherweise nicht in die spezifischen Kriterien für die Aufnahme in diese klinische Studie. In diesem Fall müssen 2 Kriterien erfüllt sein:

• Es darf keine befriedigende alternative Therapie geben, um eine schwere Krankheit zu diagnostizieren, zu überwachen oder zu behandeln, und

• Das wahrscheinliche Risiko für die Person aus dem Prüfpräparat (oder -verfahren) ist nicht größer als das wahrscheinliche Risiko der Krankheit selbst.

Was ist erweiterter Zugang zu Investigational Drugs?

Wenn Sie FDA-Dokumente durchlesen, fragen Sie sich vielleicht, was der Unterschied zwischen erweitertem Zugang und Befreiung von der Mitbeanstandung ist oder ob sie austauschbar verwendet werden. Die Antwort ist, dass es drei Stufen erweiterten Zugriffs gibt, wobei sich der erste auf die Verwendung durch eine Person bezieht Patienten. Diese Stufen umfassen:

• Der Einsatz von Prüfpräparaten für einzelne Patienten
• Patientenpopulationen mittlerer Größe (bis zu 100), und

• Größere Patientengruppen (mehr als 100)

Anforderungen für den individuellen Zugang zu Investigational Drugs für Krebs

Folgende Voraussetzungen müssen erfüllt sein, um den individuellen Zugang zu beantragen:

• Das Medikament (oder Verfahren) muss für die Diagnose, Überwachung oder Behandlung einer schweren Krankheit bestimmt sein.
• Der Patient muss für laufende klinische Studien des Medikaments nicht in Frage kommen.
• Die FDA muss feststellen, dass die Ausnahmeregelung für die Anwendung von "Compassionate Use" nicht in irgendeiner Phase der laufenden klinischen Studien mit dem Medikament interferieren wird.
• Es darf keine zufriedenstellende Alternative oder vergleichbare Behandlung für den Patienten geben, oder der Patient ist nicht in der Lage, diese alternativen Therapien zu tolerieren.
• Ein Patient muss eine Krebsdiagnose haben, für die das Prüfpräparat Aktivität gezeigt hat. Mit anderen Worten, die FDA muss feststellen, dass es genügend Beweise gibt, dass das Medikament sicher und wirksam ist, um seine Verwendung für einen bestimmten Patienten zu rechtfertigen.
• Ein Patient muss normalerweise einer Standardbehandlung unterzogen worden sein, die nicht erfolgreich ist.
• Das Medikament muss für einen schweren oder lebensbedrohlichen Zustand verwendet werden, in dem die Risiken der experimentellen Behandlung die Risiken einer Nichtbehandlung überwiegen. Mit anderen Worten, das Risiko, einschließlich des Todes, der experimentellen Behandlung wird als geringer angesehen als das Risiko des Todes durch die Krankheit ohne die Behandlung.
• Das Erhalten der Droge schließt die aktive Teilnahme des Arztes und des Patienten ein
• Der Arzt muss bereit sein, die Droge zu verwalten und die Behandlungsüberwachung abzuschließen
• Die Firma, die die Droge herstellt, muss zustimmen, die Droge zur Verfügung zu stellen (die FDA kann die Firma nicht "zwingen", die Droge zur Verfügung zu stellen.) Wenn die Firma Zahlung für die Droge fordert, muss der Patient diese Zahlung erbringen.
• Die FDA wird nach Eingang des Antrags eine Entscheidung darüber treffen, ob eine Ausnahmeregelung in Bezug auf die Mitbestimmung zulässig ist oder nicht. Es ist wichtig zu beachten, dass, während dies wie ein schwieriger Prozess klingt, seit 2009 die FDA die überwiegende Mehrheit genehmigt hat, wenn neue Anwendungen untersucht werden .

Anwendungsprozess für den barmherzigen Drogenkonsum

Es gibt 2 Arten von Anwendungen für den Einsatz mit Mitgefühl. Diese beinhalten:

• Notfallbenutzung - In einer Notfallsituation kann eine Anfrage per Telefon (oder einer anderen schnellen Form der Kommunikation) gestellt werden, und ein FDA-Beamter kann eine telefonische Genehmigung erteilen, um mit der Behandlung zu beginnen. Der behandelnde Arzt muss diese verbale Zulassung innerhalb von 15 Tagen nach der mündlichen Genehmigung der FDA zur Verwendung des Arzneimittels mit einem schriftlichen Prüfpräparat zur Anwendung von Arzneimitteln überprüfen. (Wenn in einer Notfallsituation nicht genügend Zeit für die Genehmigung des Prüfausschusses (IRB) besteht, kann die Behandlung ohne IRB-Genehmigung beginnen, sofern der IRB vom behandelnden Arzt innerhalb von 5 Arbeitstagen benachrichtigt wird.)
• Compassionate Use (Single Patient Access) - Sofern es keinen lebensbedrohlichen Notfall gibt, muss der behandelnde Arzt einen neuen Antrag für eine neue Anwendung des Arzneimittels ausfüllen. Sobald diese Anwendung bei der FDA eingereicht wurde, hat die FDA eine Frist von 30 Tagen, während der die Anwendung überprüft werden kann und eine Entscheidung über die Annahme oder Ablehnung getroffen werden kann. Denken Sie daran, dass die Entscheidung in den meisten Fällen so schnell wie möglich an den behandelnden Arzt weitergeleitet wird.

(Da sich diese Informationen mit der Zeit ändern, sehen Sie in den am Ende dieses Artikels aufgeführten FDA-Quellen nach den aktuellsten Informationen.)

Was Sie als Patient wissen müssen

Es gibt mehrere Dinge zu beachten, wenn Sie den Einsatz eines Prüfpräparates in Betracht ziehen. Diese beinhalten:

• Die Droge (oder das Verfahren) kann ernsthafte Risiken haben.
• Da das Medikament (oder Verfahren) noch nicht von der FDA zugelassen wurde, ist nicht bekannt, ob das Prüfpräparat besser oder schlechter ist als das Standardmedikament. Sie können keinen zusätzlichen Nutzen von der Droge erhalten.
• Die kurzfristigen Nebenwirkungen und langfristigen Nebenwirkungen der Droge sind noch nicht vollständig bekannt.

Die Verantwortung Ihres Arztes im Umgang mit dem Drogenkonsum

Wenn Sie sich für einen mitfühlenden Drogenkonsum bewerben, ist es Ihr behandelnder Onkologe (derjenige, den Sie selbst für die Pflege sehen), der für die Anwendung, Verwaltung und Dokumentation der Behandlung verantwortlich ist.

• Der behandelnde Arzt muss einen Antrag wie oben beschrieben ausfüllen.
• Der behandelnde Arzt ist dafür verantwortlich, ein Behandlungsprotokoll vorzulegen und der FDA einen Bericht über das Behandlungsergebnis, die Zusammenfassung und etwaige Nebenwirkungen vorzulegen.
• Der behandelnde Arzt ist dafür verantwortlich, das Arzneimittel vom Hersteller / Entwickler zu beziehen und alle verbleibenden Arzneimittel nach der Behandlung zu berücksichtigen.
• Der behandelnde Arzt muss zustimmen, die Patientin während der gesamten Behandlung zu überwachen und dabei alle Richtlinien und Verantwortlichkeiten zu befolgen, wenn sie die Rolle des Untersuchers für diesen Patienten übernimmt.

_Quellen:

_{Nationales Krebs Institut. Zugang zu investigativen Drogen. Aktualisiert am 08/04/09. https://www.cancer.gov/about-cancer/treatment/drugs/investigational-drug-access-fact-sheet}

_{US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA). Erweiterter Zugang (Compassionate Use). Aktualisiert am 02/09/16. http://www.fda.gov/NewsEvents/PublicHealthFocus/ExpandedAccessCompassionateUse/ucm20080392.htm}

_{US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA). Erweiterter Zugang: Informationen für Patienten. Aktualisiert am 03.03.16. http://www.fda.gov/ForPatients/Other/ExpandedAccess/ucm20041768.htm}

_{US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA). Erweiterter Zugang: Informationen für Ärzte. Aktualisiert 12/15/15. http://www.fda.gov/NewsEvents/PublicHealthFocus/ExpandedAccessCompassionateUse/ucm429624.htm}

_{US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA). IDE früher / erweiterter Zugriff. Aktualisiert 26.03.15. http://www.fda.gov/MedicalDevices/DeviceRegulationandGuidance/HowtoMarketYourDevice/InvestigationalDeviceExemptionIDE/ucm051345.htm}