Überprüfung der Stammzelltransplantation für primäre Myelofibrose
Die Wahl der optimalen Behandlung für primäre Myelofibrose kann eine Herausforderung sein. Oft gibt es keine eindeutige Entscheidung. Es gibt mehrere Behandlungen für primäre Myelofibrose, aber nur hämatopoetische Stammzelltransplantation (auch als Knochenmarktransplantation bezeichnet) ist kurativ.
Warum bekommt nicht jeder eine Transplantation?
Eine Heilung klingt wunderbar, so dass Sie sich wundern können, warum jeder mit primärer Myelofibrose keine Transplantation erhält.
Es geht um das Gleichgewicht von Risiko und Nutzen.
Die Behandlung der primären Myelofibrose wird von der Risikokategorie basierend auf den Symptomen, die Sie erleben, bestimmt. Wenn Sie keine Symptome haben oder Symptome mit einer Erkrankung mit geringem Risiko haben, beträgt das mittlere Überleben nach der Diagnose 15,4 Jahre. In diesem Fall überwiegen die potenziellen Komplikationen (akute oder chronische Graft-versus-Host-Erkrankung und Tod) im Zusammenhang mit der Transplantation den Nutzen der Heilung. Studien haben gezeigt, dass die Fünf-Jahres-Überlebensrate bei Menschen mit niedrigem Risiko oder mittlerem Risiko 1 niedriger war, wenn sie sich einer hämatopoetischen Stammzelltransplantation unterzogen hatten. Bei Patienten mit mittlerem und hohem Risiko war das Fünf-Jahres-Überleben bei Personen, die eine Transplantation erhielten, im Vergleich zu denen, bei denen dies nicht der Fall war, verbessert.
Wenn Sie eine primäre oder primäre Myelofibrose mit mittlerem oder hohem Risiko haben, ist die hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT) die bevorzugte Behandlung. Da das höhere Alter das Risiko für transplantationsbedingte Komplikationen erhöht (überwiegend sekundär zur Graft-versus-Host-Erkrankung ), war die HSZT in der Vergangenheit Patienten mit primärer Myelofibrose unter 60 Jahren vorbehalten.
Da das mediane Alter von Menschen mit primärer Myelofibrose bei der Diagnose 67 ist, begrenzt dies signifikant die Anzahl von Menschen mit primärer Myelofibrose, die potentielle Kandidaten für diese Therapie sind. Zusätzlich ist der bevorzugte Spender für HSCT ein passendes Geschwister. Ein vollwertiges Geschwister (die gleiche Mutter und der gleiche Vater wie der Empfänger) hat eine Chance von eins zu vier, ein Match zu sein, was die Anzahl der Personen, die sich dieser Therapie unterziehen können, weiter einschränkt.
Post-Transplantationsprognose
Derzeit leben 40 bis 60 Prozent der Menschen mit primärer Myelofibrose, die sich einer Transplantation unterziehen, mindestens drei bis vier Jahre lang. Es gibt einige Hinweise darauf, dass eine Splenektomie (operative Entfernung der Milz) vor der Transplantation mit einer verbesserten Überlebensrate insbesondere bei Männern assoziiert ist, aber der Grund dafür ist nicht vollständig verstanden. Darüber hinaus scheinen Menschen, die eine Myelofibrose nach Polyzythämie oder essentieller Thrombozythämie entwickeln , nach Transplantation eine bessere Überlebensrate zu haben als Menschen mit primärer Myelofibrose.
Wer ist nicht berechtigt?
Einige Menschen mit Hochrisiko-Erkrankungen sind keine Kandidaten für HSZT. Dies wird hauptsächlich durch die Überlebenswahrscheinlichkeit nach HSCT bestimmt.
Dinge wie übermäßige große Milz (mehr als acht Zoll unter Brustkorb) und mehr als 20 Bluttransfusionen vor der Transplantation (vor allem, wenn Sie beide haben) wurden mit niedrigeren Fünf-Jahres-Überlebensrate nach der Transplantation in Verbindung gebracht.
Was ist, wenn Sie nicht berechtigt sind?
Was ist also zu empfehlen, wenn Sie an einer primären Myelofibrose mit hohem Risiko leiden, aber keine HSCT haben oder Sie keinen Spender haben? Wenn Sie Symptome wie schmerzhafte Vergrößerung der Milz, Müdigkeit, Knochenschmerzen, Nachtschweiß usw. haben, könnte Ruxolitinib eine angemessene Therapie sein.
Es wurde gezeigt, dass Ruxolitinib bei Patienten mit primärer Myelofibrose die Symptome reduziert, die Milzgröße reduziert und die Anämie verbessert. Eine weitere Alternative zu HSCT könnte die Teilnahme an einer klinischen Studie sein. Dies würde Ihnen Zugang zu Medikamenten geben, die als mögliche Therapie für primäre Myelofibose früh untersucht werden.
Es ist nicht einfach zu lernen, dass Sie nicht für eine Heilung geeignet sind, aber denken Sie daran, alle Ihre Möglichkeiten zu erkunden.
Die Zukunft der Transplantation als Behandlung
Mit Verbesserungen in den Behandlungen rund um die Transplantation, wie das Regime, Knochenmark vor der Transplantation vorzubereiten und die Medikamente gegen Grippe im Vergleich zu Gast-Krankheit zu verhindern, werden mehr Transplantationen bei Menschen über 60 Jahren und mit alternativen Spendern durchgeführt (Verwandte nicht perfekt aufeinander abgestimmte oder nicht verwandte Spender).
Einige Zentren werden Menschen mit Myelofibrose bis zum Alter von 75 Jahren verpflanzen.
Hoffentlich wird HSCT mit fortgesetzten Verbesserungen mehr Menschen mit Myelofibrose zur Verfügung stehen. Da primäre Myelofibrose eine seltene Erkrankung ist, wird es Jahre dauern, bis wir die Rolle von alternativen Spendern bei HSCT für diese Störung klar verstehen.
Quellen:
Ballen K. Wie man die Transplantationsfrage bei Myelofibrose behandelt. Blutkrebs-Journal. 2012; 2: e59.
Tefferi A. Management der primären Myelofibrose. In: UpToDate, Beitrag TW (Ed), UpToDate, Waltham, MA. (Zugriff am 29. Juni 2016)