Wie Forschung und Entwicklung für Orphan Drugs incentiviert wird
Was ist eine Orphan Drug und was ist der Orphan Drug Act? Warum sind Forschung und Entwicklung für diese Medikamente wichtig und welche Hindernisse gibt es?
Was ist ein Orphan Drug? - Definition
Ein Orphan Drug ist ein Medikament (Arzneimittel), das aufgrund des Fehlens eines Unternehmens unterentwickelt bleibt, um das Medikament gewinnbringend zu finden. Oft ist der Grund dafür, dass das Medikament nicht rentabel ist, dass es relativ wenige Menschen gibt, die das Medikament kaufen werden, wenn es gegen die Forschung und Entwicklung abgewogen wird, die benötigt wird, um das Medikament herzustellen.
In einfachen Worten, Orphan Drugs sind diejenigen, von denen die Unternehmen nicht erwarten, dass sie viel Geld verdienen, und stattdessen ihre Bemühungen auf Drogen richten, die Geld einbringen.
Warum einige Drogen "Orphan Drugs" sind
Pharma- und Biotech-Unternehmen forschen und entwickeln ständig neue Medikamente zur Behandlung von Krankheiten. Neue Medikamente kommen häufig auf den Markt. Menschen, die an seltenen Krankheiten oder Störungen leiden, sehen auf der anderen Seite nicht die gleiche Aufmerksamkeit für ihre Krankheiten. Dies liegt daran, dass ihre Zahl gering ist und der potenzielle Markt für neue Medikamente zur Behandlung dieser seltenen Krankheiten (die gemeinhin als "Orphan Drugs" bezeichnet werden) ebenfalls gering ist.
Eine seltene Krankheit tritt bei weniger als 200.000 Menschen in den Vereinigten Staaten oder weniger als 5 pro 10.000 Menschen in der Europäischen Union auf. Regierungsregulierungsbehörden in den Vereinigten Staaten und der Europäischen Union haben daher Schritte unternommen, um diese Unterschiede in der Arzneimittelentwicklung zu verringern
Anreize, die Entwicklung von Orphan Drugs zu erhöhen
In Anerkennung der Tatsache, dass in den USA keine adäquaten Medikamente für seltene Erkrankungen entwickelt wurden und dass Pharmafirmen tatsächlich einen finanziellen Verlust bei der Entwicklung von Medikamenten für seltene Krankheiten erleiden würden, verabschiedete der US-Kongress 1983 den Orphan Drug Act.
Das US-amerikanische Office of Orphan Product Development
Die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) ist verantwortlich für die Sicherheit und Wirksamkeit von Medikamenten auf dem Markt in den Vereinigten Staaten.
Die FDA richtete das Office of Orphan Product Development (OOPD) ein, um bei der Entwicklung von Orphan-Medikamenten (und anderen medizinischen Produkten für seltene Erkrankungen) zu helfen, einschließlich der Gewährung von Forschungsstipendien.
Orphan Drugs, wie auch andere Medikamente, müssen noch durch Forschung und klinische Tests sicher und effektiv gefunden werden, bevor die FDA sie für das Marketing genehmigt.
Der Orphan Drug Act von 1983
Der Orphan Drug Act bietet Anreize, Unternehmen dazu zu bringen, Medikamente (und andere medizinische Produkte) für die kleinen Märkte von Menschen mit seltenen Erkrankungen zu entwickeln (in den USA betreffen 47 Prozent der seltenen Erkrankungen weniger als 25.000 Menschen). Diese Anreize umfassen:
- Federal Tax Credits für die Forschung (bis zu 50 Prozent der Kosten), um eine Orphan Drug zu entwickeln.
- Ein garantiertes 7-Jahres-Monopol für den Verkauf von Medikamenten für das erste Unternehmen, das die FDA-Marktzulassung für ein bestimmtes Medikament erhält. Dies gilt nur für die genehmigte Verwendung des Arzneimittels. Ein anderer Antrag für eine andere Verwendung könnte auch von der FDA genehmigt werden, und das Unternehmen hätte exklusive Vermarktungsrechte für das Medikament für diesen Zweck.
- Verzicht auf Zulassungsgebühren und jährliche FDA-Produktgebühren.
Vor der Verabschiedung des Orphan Drug Act waren nur wenige Orphan Drugs zur Behandlung seltener Krankheiten verfügbar.
Seit dem Gesetz wurden mehr als 200 Orphan Drugs von der FDA für das Marketing in den USA zugelassen
Auswirkungen des Orphan Drug Act auf US-Arzneimittel
Seit der Gründung des Orphan Drug Act im Jahr 1983 ist es für die Entwicklung vieler Medikamente verantwortlich. Bis 2012 gab es mindestens 378 Medikamente, die durch diesen Prozess genehmigt wurden, und die Zahl steigt weiter.
Beispiel für Medikamente, die aufgrund des Orphan Drug Act erhältlich sind
Zu den zugelassenen Medikamenten gehören unter anderem:
- Adrenocorticotropes Hormon (ACTH) zur Behandlung von Kinderkrämpfen
- Tetrabenzine zur Behandlung der Chorea, die bei Menschen mit Huntington-Krankheit auftritt
- Enzymersatztherapie für diejenigen mit der Glykogenspeicherstörung, Pompe-Krankheit
Internationale Forschung und Entwicklung für Orphan Drugs
Wie der US-Kongress hat auch die Europäische Union (EU) erkannt, dass Forschung und Entwicklung von Orphan Drugs verstärkt werden müssen.
Ausschuß für Arzneimittel für seltene Leiden
Die Europäische Arzneimittelagentur (EMEA) wurde 1995 gegründet und ist dafür verantwortlich, die Sicherheit und Wirksamkeit von Arzneimitteln auf dem Markt in der EU zu gewährleisten. Es vereint die wissenschaftlichen Ressourcen der 25 EU-Mitgliedstaaten. Im Jahr 2000 wurde der Ausschuss für Arzneimittel für seltene Leiden (COMP) gegründet, um die Entwicklung von Orphan Drugs in der EU zu überwachen.
Verordnung über Arzneimittel für seltene Leiden
Die vom Europäischen Rat verabschiedete Verordnung über Arzneimittel für seltene Leiden bietet Anreize für die Entwicklung von Orphan Drugs (und anderen Arzneimitteln für seltene Erkrankungen) in der EU, darunter:
- Verzicht auf Gebühren im Zusammenhang mit dem Zulassungsverfahren.
- Ein garantiertes 10-Jahres-Monopol für den Verkauf von Medikamenten für das erste Unternehmen, das die EMEA-Marktzulassung für ein Medikament erhält. Dies gilt nur für die genehmigte Verwendung des Arzneimittels.
- Gemeinschaftszulassung - ein zentralisiertes Zulassungsverfahren, das sich auf alle Mitgliedstaaten der EU erstreckt.
- Protokollhilfe, dh Bereitstellung von wissenschaftlicher Beratung für Arzneimittelhersteller über die verschiedenen Tests und klinischen Versuche, die für die Entwicklung eines Arzneimittels erforderlich sind.
Die Verordnung über Orphan Medicinal Products hatte in der EU die gleiche positive Wirkung wie der Orphan Drug Act in den USA, wodurch die Entwicklung und Vermarktung von Orphan Drugs für seltene Erkrankungen stark zugenommen hat.
Fazit zum Orphan Drug Act
Zu dieser Zeit gibt es eine große Kontroverse über den Orphan Drug Act, da auf der einen Seite Behandlungen für seltene Krankheiten und auf der anderen Seite Fragen zur Nachhaltigkeit gefragt sind. Glücklicherweise haben diese Taten sowohl in den Vereinigten Staaten als auch in Europa das Bewusstsein für die vielen seltenen Krankheiten geschärft, die, wenn sie zusammengefügt werden, nicht allzu ungewöhnlich sind.
Quellen:
Herder, M. Was ist der Zweck des Orphan Drug Act? . PLoS Medizin . 2017. 14 (1): e1002191.
Murphy, S., Puwanant, A. und R. Griggs. Unbeabsichtigte Auswirkungen von Orphan Produkt Bezeichnung für seltene neurologische Erkrankungen. Annalen der Neurologie . 2012. 72 (4): 481-490.
US-amerikanische Nahrungs- und Arzneimittelbehörde. Benennung eines Orphan-Produkts: Drogen und biologische Produkte. Aktualisiert 05/02/16. https://www.fda.gov/forindustry/developingproductsforrarediseasesconditions/howtoapplyfororphanproductdesignation/default.htm