Jeder Medikamentenkandidat bietet einen einzigartigen Wirkungsmechanismus
Derzeit ist die einzige verfügbare Behandlung für Zöliakie eine glutenfreie Diät . Aber das könnte sich bald ändern.
Eine Reihe von Arzneimittelherstellern führt derzeit klinische Studien durch, um die Sicherheit und Wirksamkeit einer Reihe neuer Arzneimittelwirkstoffe zu bewerten. Jeder hat einen anderen Ansatz und einen anderen Wirkungsmechanismus (MOA). Es besteht die Hoffnung, dass wir durch die Hemmung eines Prozesses dieser Störung eines Tages die Zöliakie vollständig aus dem Lexikon der Autoimmunkrankheiten auslöschen können.
Unter den drei vielversprechendsten Kandidaten in der Medikamentenpipeline:
INN-202 (Larazotidacetat)
Innovate Pharmaceuticals INN-202 (Larazotidacetat) ist ein Medikament, das ein starkes Verdauungsenzym verwendet, das in der Lage ist, Gluten abzubauen, bevor Ihr Immunsystem darauf reagieren kann. Die Ergebnisse der klinischen Phase-II- Studie waren vielversprechend und zeigten, dass das Medikament sicher und verträglich war. Die MOA des Arzneimittels verringert sowohl die Durchlässigkeit des Darms als auch die Bewegung von Autoimmunantigenen in den Darm.
Während INN-202 die Symptome der Zöliakie stark reduzieren kann, ist es unwahrscheinlich, dass eine Person unbegrenzt Gluten essen kann. Einige diätetische Einschränkungen wären noch erforderlich.
Die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) hat die Droge schnell verfolgt. Derzeit laufen klinische Phase-III-Studien. Ergebnisse der Studie können irgendwann Mitte bis Ende 2018 verfügbar sein
Nexvax2-Impfstoff
Nexvax2 ist der einzige Medikamentenkandidat, der darauf abzielt, Personen gegen die Krankheit zu immunisieren und ihnen die Rückkehr zu einer normalen Ernährung zu ermöglichen. Nexvan2 hat bereits eine Phase-Ib-Sicherheitsstudie erfolgreich abgeschlossen und ist dabei, zu größeren Phase-II-Studien überzugehen.
Nexvax2 ist einer neu entstehenden Klasse therapeutischer Impfstoffe nachempfunden, die darauf abzielen, bereits von einer Krankheit betroffene Menschen zu behandeln.
Es basiert auf den gleichen Prinzipien wie herkömmliche Desensibilisierungstherapien für Allergien. Ähnliche Impfstoffmodelle werden zur Behandlung von Autoimmunkrankheiten wie Multiple Sklerose, Typ-1-Diabetes und rheumatoider Arthritis untersucht.
Nexvax2 ist genetisch auf Menschen zugeschnitten, die bei 90 Prozent der Erkrankten ein spezifisches Gen (DQ2) aufweisen. Als solcher würde der Impfstoff nicht funktionieren, wenn Sie DQ2 nicht haben,
Darüber hinaus ist die Frage, wie lange die Wirkung des Impfstoffes anhalten kann, der Hauptbefrager. Die Phase-Ib-Studie umfasste wiederholte Dosierungen. Während diese Ergebnisse vielversprechend waren (mehr Menschen konnten eine Gluten-Provokation als bei einem Placebo durchführen), bleibt abzuwarten, wie wirksam und haltbar das Medikament tatsächlich ist.
Es ist noch nicht bekannt, wann die Forscher klinische Studien der Phase II / III aufnehmen werden.
BL-7010
BL-7010 bietet einen völlig anderen Ansatz zur Behandlung von Zöliakie. Anstatt auf den Darm oder die Autoimmunantwort abzuzielen, bindet BL-7010 an das Glutenprotein selbst und hemmt seine Fähigkeit, absorbiert zu werden.
BL-7010 ist ein nicht absorbierendes Polymer, das Gluten von den Enzymen, die es abbauen wollen, kaschieren kann. Dadurch kann das Immunsystem eine Autoimmunantwort weniger auslösen.
Das gebundene Gluten und Medikament würde dann im Stuhl aus dem Körper ausgeschieden werden.
Nach Abschluss der Phase-I- und Phase-II-Studien nahmen die Hersteller einen alternativen Weg und begannen, BL-7010 als Nahrungsergänzungsmittel und nicht als Arzneimittel zu bewerben. Im Januar 2016 wurde das Unternehmen von der Europäischen Union zugelassen und befindet sich derzeit in der klinischen Wirksamkeitsstudie unter der Klassifizierung eines Medizinprodukts der Klasse IIb.
Ein Wort von
Obwohl es vielversprechend ist, ist es immer noch unklar, ob irgendeines dieser Medikamente es auf den Markt bringen wird. Am Ende müsste jeder Kandidat drei Versprechungen erfüllen, um als lebensfähig zu gelten.
Sie müssten einfach zu verabreichen sein, langlebig sein, vernünftige Dosierungszeitpläne bieten, gut verträglich sein und, was am wichtigsten ist, vielleicht bezahlbar sein.
Es bleibt also noch viel zu beantworten. Aber mit fortgesetzter Forschung und größeren Einsichten in die Mechanismen der Krankheit werden wir bald einen Tag sehen, an dem wir nicht mehr glutenfrei leben.
> Quelle:
> Wingjiranirun, M .; Kelly, C .; und Leffler, D. "Derzeitiger Stand der Zöliakie-Medikamentenentwicklung". American Journal für Gastroenterologie. 2016; 111 (6): 779-86.