CHARGE-Syndrom: Eine genetische Erkrankung mit vielen Eigenschaften

Wie man diese komplexe medizinische Krankheit versteht

Im Jahr 1981 wurde der Begriff CHARGE geschaffen, um Häufungen von Geburtsfehlern zu beschreiben, die bei Kindern erkannt worden waren. CHARGE steht für:

Es wurde empfohlen, dass die Diagnose des Syndroms auf dem Vorhandensein von vier dieser physischen Merkmale basiert.

Seitdem haben Ärzte erkannt, dass diese Definition und Regel für die Diagnose nicht viele andere körperliche Merkmale des CHARGE-Syndroms berücksichtigt, oder die Tatsache, dass einige Kinder mit dem Syndrom die Kriterien für die Diagnose nicht erfüllten.

Genetik des CHARGE-Syndroms

Ein Gen, das mit dem CHARGE-Syndrom assoziiert ist, wurde auf Chromosom 8 identifiziert und beinhaltet Mutationen des CHD7-Gens (das CHD7-Gen ist das einzige Gen, von dem derzeit angenommen wird, dass es an dem Syndrom beteiligt ist.) Obwohl bekannt ist, dass das CHARGE-Syndrom ein komplexes medizinisches Syndrom ist verursacht durch einen genetischen Defekt, hat sich der Name nicht geändert. Obwohl CHD7-Genmutationen autosomal dominant vererbt werden , entstehen die meisten Fälle durch eine neue Mutation und das Kind ist normalerweise das einzige Kind in der Familie mit dem Syndrom.

Inzidenz des CHARGE-Syndroms

CHARGE-Syndrom tritt in etwa 1 in 8.500 bis 10.000 Geburten weltweit auf.

Symptome des CHARGE-Syndroms

Die körperlichen Eigenschaften eines Kindes mit CHARGE-Syndrom reichen von nahezu normal bis schwer. Jedes Kind, das mit dem Syndrom geboren wird, kann verschiedene körperliche Probleme haben und einige der häufigsten Merkmale oder Geburtsfehler sind:

C- Colobom des Auges:

C kann sich auch auf eine kraniale Nervenabnormalität beziehen:

H- Herzfehler:

A- Atresie der Choanae:

Retardierung (Mental und Wachstum)

G - Genitale Unterentwicklung:

E- Ohr-Anomalien:

Es gibt viele andere körperliche Probleme, die ein Kind mit CHARGE-Syndrom zusätzlich zu diesen häufiger aufgeführten Symptomen haben kann. Dies ist nicht unähnlich dem VATER-Syndrom , das sein Akronym sogar um weitere Geburtsfehler erweitert.

Wie ein Kind mit CHARGE-Syndrom diagnostiziert wird

Die Diagnose des CHARGE-Syndroms basiert auf dem Cluster von körperlichen Symptomen und Attributen, die von jedem Kind angezeigt werden. Die drei wichtigsten Symptome sind die 3 C: Kolobom, Choanalatresie und anormale halbkreisförmige Kanäle in den Ohren.

Es gibt andere Hauptsymptome, wie das abnormale Aussehen der Ohren, die bei Patienten mit CHARGE-Syndrom häufig sind, bei anderen Erkrankungen jedoch seltener. Einige Symptome, wie z. B. ein Herzfehler, können auch bei anderen Syndromen oder Zuständen auftreten und können daher bei der Bestätigung einer Diagnose weniger hilfreich sein.

Ein Säugling, bei dem CHARGE-Syndrom vermutet wird, sollte von einem mit dem Syndrom vertrauten Genetiker evaluiert werden. Genetische Tests können durchgeführt werden, sind jedoch teuer und werden nur von bestimmten Labors durchgeführt.

Wie CHARGE-Syndrom behandelt wird

Kinder, die mit dem CHARGE-Syndrom geboren wurden, haben viele medizinische und körperliche Probleme, von denen einige, wie ein Herzfehler, lebensbedrohlich sein können. Eine Anzahl verschiedener Arten von medizinischen und / oder chirurgischen Behandlungen kann erforderlich sein, um einen solchen Defekt zu behandeln.

Körperliche, berufliche und Sprachtherapie kann einem Kind helfen, sein Entwicklungspotential zu erreichen. Die meisten Kinder mit CHARGE-Syndrom benötigen wegen der Entwicklungs- und Kommunikationsverzögerungen, die durch Hör- und Sehverlust verursacht werden, eine spezielle Ausbildung.

Lebensqualität für Menschen mit CHARGE-Syndrom

Da die Symptome einer Person mit CHARGE-Syndrom sehr unterschiedlich sein können, ist es schwierig, darüber zu sprechen, wie das Leben für sie "typische" Person mit dem Syndrom ist. In einer Studie wurden über 50 Menschen untersucht, die mit dieser Krankheit im Alter zwischen 13 und 39 Jahren lebten. Insgesamt lag das durchschnittliche intellektuelle Niveau unter diesen Personen im akademischen Bereich der 4. Klasse. Zu den häufigsten Problemen zählten Knochengesundheitsprobleme, Schlafapnoe , Netzhautablösungen , Angstzustände und Aggressionen. Leider können die sensorischen Probleme Beziehungen mit Freunden außerhalb der Familie stören, aber Therapie, ob Sprache, körperliche oder berufliche kann sehr hilfreich sein. Es ist hilfreich für Familie und Freunde, besonders für diese sensorischen Probleme, da Hörprobleme seit Jahrhunderten als Metallretardierung verwechselt werden .

Quellen:

Hartshorne, N., Hudson, A., MacCuspie, J. et al. Lebensqualität bei Jugendlichen und Erwachsenen mit CHARGE-Syndrom. American Journal für Medizinische Genetik. Teil A. 2016. 170 (8): 2012-21.

Hudson, A., Trider, C. und K. Blake. CHARGE-Syndrom. Pädiatrie im Rückblick . 2017. 38 (1): 56-59.

Vesseur, A., Langereis, M., Free, R. et al. Einfluss von Hörverlust und kognitiven Fähigkeiten auf die Sprachentwicklung beim CHARGE-Syndrom. American Journal für Medizinische Genetik. Teil A. 2016. 170 (8): 2022-30.

US-amerikanische Nationalbibliothek für Medizin. Genetik Home Referenz. CHARGE-Syndrom. Aktualisiert am 01/03/17. https://gh.nlm.nih.gov/condition/charge-syndrom#statistics