Die Stammzelltransplantation ist ein experimentelles und aufstrebendes Gebiet der Multiplen Sklerose (MS) -Forschung, und bisher waren wissenschaftliche Ergebnisse vielversprechend. Allerdings sind Experten vorsichtig, da diese Art der Therapie den Körper belastet und eine sorgfältige Abwägung zwischen Pro und Kontra erfordert.
Stammzelltransplantation bei Multipler Sklerose
In der Vergangenheit waren Stammzelltransplantate für Patienten mit bestimmten Arten von Blutkrebs oder Knochenmark, wie Leukämie, Lymphom oder multiplem Myelom reserviert.
Aber in den letzten Jahren wurde die Stammzelltransplantation bei der Behandlung anderer immunbedingter Erkrankungen, einschließlich der Multiplen Sklerose, untersucht.
Eine Stammzelltransplantation zur Behandlung von MS beginnt mit einem Verfahren, das als Stammzellernte bezeichnet wird. Bei diesem Verfahren werden die Stammzellen einer Person aus ihrem eigenen Blutstrom (Zugang durch eine Vene) oder ihrem eigenen Knochenmark (durch eine Nadel im Becken zugänglich) entfernt.
Der formale medizinische Ausdruck dafür ist eine autologe hämatopoetische Zelltransplantation - autolog, was bedeutet, dass die eigenen Stammzellen einer Person verwendet werden, und hämatopoetisch, was bedeutet, dass sich Blutkörperchen bilden.
Sobald die Stammzellen gesammelt und gelagert sind, wird bei einer Person entweder das Immunsystem unterdrückt (ein nicht-myeloablatives Transplantat genannt) oder ausgelöscht (ein so genanntes myeloablatives Transplantat). Diese Unterdrückung oder Auslöschung wird durch Chemotherapeutika und Antikörper, die das Immunsystem zerstören, erreicht.
Der Unterschied zwischen der Unterdrückung des Immunsystems und der Ablation besteht darin, dass das Ausradieren höhere, toxischere Dosen der Chemotherapie im Vergleich zur Suppression erfordert, die niedrigere, weniger toxische Dosen erfordert.
Nachdem diese Phase abgeschlossen ist, ruht sich eine Person für ein paar Tage aus, bevor sie eine Stammzelleninfusion durchläuft - ein Verfahren, bei dem Stammzellen durch eine Vene an die Person zurückgegeben werden.
Sobald sie infundiert sind, wandern diese Stammzellen vom Blut in das Knochenmark, wo sie sich vermehren und ein neuartiges Immunsystem aufbauen - die Idee ist, dass dieses neue und verbesserte Immunsystem gesund ist und die Myelinscheide im Gehirn und in der Wirbelsäule nicht angreift Kabel.
Die Wissenschaft hinter der Stammzelltransplantation bei MS
In einer kanadischen Studie von 2016 in Lancet wurden 12 erwachsene Teilnehmer mit schubförmig remittierender Multipler Sklerose und 12 Patienten mit sekundär progredienter MS einer Stammzelltransplantation unterzogen. Diese Teilnehmer hatten eine aggressive Erkrankung und insgesamt eine sehr schlechte Prognose, was bedeutet, dass sie trotz MS-Behandlung mehrere frühe MS-Rückfälle mit anhaltender Behinderung hatten.
Die Ergebnisse dieser Studie waren jedoch vielversprechend. Von diesen 24 Teilnehmern hatten 17 (70 Prozent) drei Jahre nach der Transplantation keine MS-Krankheitsaktivität. Keine MS-Krankheitsaktivität bedeutete:
- keine neuen MS scheitern
- keine neuen MS-Läsionen im MRT
- kein Hinweis auf ein Fortschreiten der Krankheit
Darüber hinaus hatten 40 Prozent der Teilnehmer 7,5 Jahre nach der Transplantation eine Verbesserung ihrer MS-bedingten Behinderung. In der Tat hatten einige der Teilnehmer bemerkenswerte Erholungen, darunter:
- Auflösung von Nystagmus und Ataxie
- Rückkehr zur Arbeit oder zur Schule
- heiraten oder verlobt sein
- Kinder mit banked oder gespendetem Ei / Sperma haben
Dies alles gesagt, es ist wichtig zu beachten, dass von den 24 Teilnehmern einer aufgrund einer Infektion, eine Komplikation im Zusammenhang mit der Stammzelltransplantation starb. Ein anderer Teilnehmer entwickelte ebenfalls schwere Probleme im Zusammenhang mit der Leber und wurde über einen längeren Zeitraum im Krankenhaus behandelt. Außerdem gab es eine Reihe von Nebenwirkungen, die mit der Transplantation zusammenhingen, wie neutropenisches Fieber und Chemotherapie-bedingte Toxizitäten.
Mehr Stammzelltransplantationsforschung in MS
In einer Studie von 2015 in JAMA wurden 123 Teilnehmer mit schubförmig remittierender MS und 28 Teilnehmer mit sekundär progredienter MS einer Stammzelltransplantation unterzogen.
Die Teilnehmer wurden durchschnittlich 2,5 Jahre lang beobachtet. Anders als bei der früheren Studie wurde das Immunsystem bei diesen Patienten unterdrückt, im Gegensatz zu einer vor der Stammzelleninfusion ausgelösten Immunisierung - eine nicht-myeloablative Stammzelltransplantation genannt .
Die Ergebnisse deuten sowohl auf eine Abnahme der Anzahl von Schüben als auch auf die Anzahl von Gadolinium-verstärkten MS-Läsionen bei allen MRTs nach Stammzelltransplantation hin. Hirn-MRTs wurden 6 Monate nach der Transplantation und dann jährlich abgeschlossen.
Außerdem gab es eine Verbesserung um einen oder mehrere Punkte im EDSS-Score bei 50 Prozent der Teilnehmer nach 2 Jahren und bei 64 Prozent der Teilnehmer nach 4 Jahren. Der EDSS-Score misst den Schweregrad und die Progression der MS, die deaktiviert werden sollen. Diese Verbesserung wurde jedoch nur bei Patienten mit schubförmig remittierender MS (nicht bei Patienten mit sekundär progredienter MS) und bei Patienten mit MS für 10 Jahre oder weniger beobachtet.
Diese Studie hatte signifikant weniger besorgniserregende Nebenwirkungen - keine Todesfälle oder ernsthafte Infektionen. Dies ist wahrscheinlich auf die Unterdrückung im Vergleich zum Auslöschen des Immunsystems zurückzuführen, bevor die Stammzellen infundiert wurden.
Ein Wort von
Während dies spannende Forschung ist, sind Experten immer noch vorsichtig. Diese Versuche sind klein und fehlen Kontrollgruppen. Größere und längerfristige Studien sind notwendig, um den Nutzen und die Sicherheit der Stammzelltransplantation bei der Behandlung von MS wirklich zu verstehen. Auch die gesundheitlichen Risiken der Stammzelltransplantation sind sehr real. Es ist daher eine aktuelle und dringende Herausforderung, Wege zu finden, diese Risiken zu verringern.
Selbst wenn die Stammzelltransplantation für MS zugelassen ist, kann es sich um eine Therapie handeln, die Patienten mit schwereren MS vorbehalten ist, die herkömmliche Therapien wie Interferone oder Copaxone nicht bestanden haben - nicht unbedingt, dass sie bei Patienten mit leichteren Erkrankungen nicht funktionieren , aber nur, dass die Risiken es nicht wert sind.
Quellen:
Amerikanische Krebs Gesellschaft. Stammzelltransplantation für Krebs.
Atkins et al. Immunoablation und autologe hämatopoetische Stammzelltransplantation für aggressive Multiple Sklerose: eine multizentrische Einzelgruppen-Phase-2-Studie. Lanzette. 2016. 2016 8. Juni: S0140-6736 (16) 30169-6.
Burt RK et al. Assoziation nichtmyeloablativer hämatopoetischer Stammzelltransplantation mit neurologischer Behinderung bei Patienten mit schubförmig remittierender multipler Sklerose. JAMA . 2015 Jan20; 313 (3): 275-84.